2025年度江苏省行业领域（生物医药领域）十大科技进展榜单近日揭晓。这批成果覆盖代谢疾病治疗、口腔数智化医疗、中医药现代化、心血管疾病诊疗、肿瘤免疫治疗、细胞治疗、器官芯片等多个方向。它们不仅登上《自然》《科学》等国际期刊，更在疾病病因溯源、创新药物研发、高端医疗装备国产化等领域实现从“跟跑”到“领跑”的历史性跨越，充分展现了江苏生物医药产业的创新活力与硬核实力。

创新药物：从代谢疾病到肿瘤靶向的原创突破

信达生物制药（苏州）有限公司自主研发的“GCG/GLP-1双靶减重、降糖药物（玛仕度肽）”项目，是全球首个且唯一获批的GCG/GLP-1双受体激动剂。该药物通过“抑食欲+促代谢”双重机制精准解决中国人群腹型肥胖痛点，已获批减重和2型糖尿病两项适应症。临床数据显示，24周减重突破15%，48周肝脏脂肪含量降低80.2%，降糖效果头对头优于度拉糖肽。两项Ⅲ期研究背靠背发表于《自然》，减重研究登《新英格兰医学杂志》。2025年获NMPA批准双适应症，入选《中国肥胖防治指南（2025年版）》，预计每年节省超200亿元并发症医疗支出，为全球代谢疾病治疗贡献中国智慧。

中国药科大学完成的“细胞周期调控新型靶标发现及原创药物研发”项目，首次发现并确证DYRK2在前列腺癌中特异性高表达并驱动周期进程，成功研发全球首个进入临床的高选择性DYRK2抑制剂TSL2109，可克服恩杂鲁胺耐药，以1.2亿元转让并进入I期临床。同时阐明ADAR1调控细胞周期机制，开发首个选择性ADAR1抑制剂ZYS-1。成果发表于《Nature Cancer》，打通了从靶标发现到临床研发的全链条，实现First-in-Class原创突破。

江苏艾玮得生物科技有限公司等单位联合攻关的“基于心脏芯片的心脏疾病模型关键技术研究及产业化应用”项目，突破传统模型局限，构建人源心脏器官芯片模型，实现从动物实验到人源化替代的跨越。成果与恒瑞医药合作，成功筛选出Ⅰ类创新药HRS-1893，成为国内首款使用器官芯片数据获批临床试验的新药，2025年完成海外授权近80亿元。该技术大幅提升新药研发效率、降低成本，推动生物医药产业绿色低碳高质量发展。

重大疾病诊疗：从心血管到肿瘤的系统性变革

江苏省人民医院完成的“心房颤动的院内精准消融与院外数智化管理”项目，历经15年持续攻关，构建了消融精准化与数智化管理完整体系。院内首创个体化精准消融“南京方案”，显著提高消融成功率、缩短手术时间，并获得国际多中心研究验证；院外自主研发房颤智能监测便携设备，创新建立“村医网”5G数智化管理模式，有效降低基层房颤患者卒中及心血管死亡风险。相关成果发表于《Nature Medicine》等国际权威期刊，手术方案被国际指南推荐并成为全球主流术式，院外管理模式为全球约7000万房颤患者的长期管理提供了“中国方案”。

江苏省人民医院完成的“肝细胞癌新辅助免疫治疗的临床策略创新应用及耐药机理探索”，聚焦肝癌术后高复发难题，2018年在国际率先开展可切除肝癌卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼新辅助Ⅱ期临床试验，2022年于《JITC》证实方案安全有效，牵头制定2023版肝癌新辅助治疗中国专家共识。基础研究揭示TK1等基因介导肿瘤微环境重塑驱动耐药机制，成果刊发于《Cell Metabolism》等期刊，为攻克肝癌高复发困境、延长患者生存提供系统解决方案。

徐州医科大学附属医院等单位完成的“治疗难治复发多发性骨髓瘤的CAR-T细胞药物的研发和应用”，自主研发BCMA/GPRC5D双靶CAR-T，获得中位PFS 18.3个月的国际最好水平，双靶CAR-T为治疗后复发的患者提供新策略。团队在《JCO》等期刊发表论文150余篇，四次入选“中国血液学十大研究进展”，获国家科技进步奖二等奖。成功治愈巴基斯坦患者被央视、新华社等主流媒体报道，已有30多个国家患者到徐医附院接受治疗，国际影响力显著。

苏州大学附属儿童医院等单位完成的“建立儿童移植物抗宿主病的预测模型及治疗新策略”，历经十年攻关，形成涵盖“精准预测－个体预防－免疫监测-靶向治疗-临床转化”的GVHD防治体系。整合多参数构建儿童GVHD预测模型，优化移植策略推动防治窗口前移，揭示pDC早期恢复及RIPK1/RIPK3相关通路调控GVHD新机制，研发新型RIPK1抑制剂Zharp1-211并推进1类新药临床转化，显著提升儿童移植安全性。

口腔医疗与中医药：从“跟跑”到“领跑”的中国方案

南京医科大学附属口腔医院等单位完成的“牙列畸形与缺损数智化治疗技术”，直击我国逾10亿、全球超41亿患者的临床刚需。项目实现三大突破：揭示牙周复合体力学生物学机制；突破薄壁3D打印精度调控等关键技术，研发全球首个口腔分布式协同制造云平台；形成多源数据融合临床诊疗新范式。项目获得71项知识产权和4项国家二/三类医疗器械证，制定国家标准6项，成果出口全球35国，累计造福3000余万人次患者，实现我国高端口腔医疗装备从跟跑向国际领跑的历史性跨越。

江苏省中医院等单位完成的“中医药全程防治高血压创新策略及靶器官保护研究与应用”，原创性提出并验证了“未病先防、既病防变、已变防衰”的高血压全程防治新策略。通过整合太极拳、天麻钩藤方、潜阳育阴颗粒及脑泰方等干预措施，大型临床随机对照试验首次证实中医药全程干预的显著降压及心脑肾靶器官保护作用，成果发表于国际期刊《Circulation》。团队牵头编写国家级指南中医药章节，在全国20余家医院推广应用，成功将潜阳育阴颗粒等2项特色制剂完成千万元级技术转让，获江苏省科学技术奖一等奖等多项省部级奖项，构建了从理论创新到应用转化的全链条进展。

南京大学等单位完成的“溃疡性结肠炎的细菌病原学发现与解析”项目，从病因溯源层面取得重大突破，首次揭示巨噬细胞屏障损伤是UC发病的起始事件，成功分离鉴定出一株关键致病菌——巨噬细胞毒性气单胞菌。研究发现该菌通过分泌气溶素选择性杀伤肠道巨噬细胞，驱动UC发生，约72%的UC可能与MTB感染相关。成果发表于《科学》且为中国科学家独立完成，开发的气溶素中和抗体可有效阻断致病过程，具有重大科学突破与临床转化潜力，填补了该领域百余年的病因学空白。

从代谢疾病创新药物到口腔数智化医疗装备，从中医药循证突破到病因学原始发现，这批获奖成果充分彰显了江苏生物医药领域“顶天立地”的创新特征——既有理论深度和原创突破，又有清晰的转化路径和显著的临床效益。它们不仅拓展了医学认知边界，更在守护人民健康、推动产业升级中发挥关键支撑作用，为江苏打造具有全球影响力的产业科技创新中心持续注入强劲动力。